Гемофилия А: почему клетки печени не главные? Прорыв с Sleeping Beauty и LSEC

Генная терапия гемофилии А переживает революцию! В этом видео мы разбираем один из самых перспективных подходов — систему транспозонов Sleeping Beauty (SB). Особое внимание уделено тому, какие клетки лучше подходят для экспрессии фактора VIII (FVIII): традиционно изучаемые гепатоциты или естественные продуценты — печёночные синусоидальные эндотелиальные клетки (LSEC). 🔬 В обзоре вы узнаете: Почему LSEC признаны основным источником FVIII. Как нацеливание на LSEC помогает избежать образования ингибиторов. Сравнение стратегий доставки: гиалуроновые нанокапсулы vs. гидродинамическая инъекция. Иммунологические механизмы толерантности (роль Treg-клеток). Какие риски несёт интеграция Sleeping Beauty в геном. Будущее генной терапии: стабильность, безопасность и потенциал геномного редактирования. Это подробный и понятный обзор, объединяющий молекулярные механизмы, клинические перспективы и новые терапевтические стратегии. #ГемофилияА #ГеннаяТерапия #ФакторVIII #FVIII #SleepingBeauty #SBтранспозон #LSEC #ЭндотелиальныеКлетки #Гепатоциты #ГеннаяИнженерия #CRISPR #Биотехнологии #МолекулярнаяМедицина #Иммунология #Treg #Нанокапсулы #ГидродинамическаяИнъекция #ИнновацииВМедицине #БудущееМедицины #ЛечениеГемофилии#ГемофилияА #ГеннаяТерапия #ФакторVIII #SleepingBeauty #LSEC #ИнновацииВМедицине