Переписывая код жизни

В этом видео мы подробно разбираем технологию CRISPR/Cas9 как один из самых перспективных методов лечения гемофилии А. Объясняем, как мутации в гене F8 вызывают заболевание, какие проблемы существуют у традиционной терапии фактором VIII и даже у генной терапии AAV-векторами (например, Роктавиан). Мы рассмотрим: 🔹 как работает редактирование генома с помощью NHEJ и HDR, 🔹 как применяются липидные наночастицы (LNP) для доставки CRISPR, 🔹 в чём преимущества CRISPR — однократный эффект, снижение риска ингибиторов, 🔹 какие существуют риски: внецелевое редактирование и иммунный ответ. Это современный взгляд на то, как CRISPR может изменить будущее лечения наследственных заболеваний крови. #crispr #наука #гемофилияА #CRISPR/Cas9 #лечениезаболеваний #гемофилия #гемофилия А #crisprcas9 #редактированиегенома #липидныенаночастицы #геннаяинженерия #терапия #медицинабудущего #новыеметодылечения #будущее #ai #hemophilia